Marktpotenzial ist letztlich der Gewinn

Der Fall Viagra/Revatio, bei dem ein großer Hersteller die Forschungsergebnisse eines Institutes zur rechten Zeit entdeckt und die Marktzulassung unterstützt hat, ist für alle Beteiligten ein Glücksfall: Die Ergebnisse der Forscher landeten nicht in der Schublade, ein Unternehmen konnte ein effizientes Produkt ohne langwierige und kostenintensive Forschung auf den Markt bringen, und für die Patienten existiert ein sicheres Medikament.

Die EU-Verordnung wollte aber durch die Regelung zur zehnjährigen Marktexklusivität für die Arzneimittel und durch verringerte Zulassungskosten (die betragen zwischen 300.000 und 500.000 Euro je Medikament) Unternehmen dazu animieren, mehr im Bereich der seltenen Krankheiten zu forschen. Auch die Einschränkung von Phase-III-Studien, in denen die Wirkung eines Medikaments an bis zu 10.000 Menschen signifikant nachgewiesen werden muss, kann die EMEA, die europäische Zulassungsbehörde für Arzneimittel, je nach Marktpotenzial von Fall zu Fall bestimmen. Entsprechend kann die EMEA auch die Zulassungskosten senken.

Eberhard Kroll von Orphan Europe, einem Unternehmen, dass sich auf Medikamente für seltene Krankheiten und seltene Stoffwechselerkrankungen von Kindern spezialisiert hat, sieht die Bestimmungen jedoch skeptisch. "Es ist auf der einen Seite sehr gut, dass das Interesse an diesen Arzneimitteln sich sehr erhöht hat. Auch der Wegfall der hohen Zulassungskosten im Einzelfall hilft gerade kleineren Unternehmen. Orphan Drugs sind aber per se konkurrenzlos." Deshalb bringe die Marktexklusivität kaum Vorteile. "Die Zielgruppe und damit das Marktpotenzial und letztlich der Gewinn, den solche Medikamente einspielen können, ist viel zu gering", so Kroll. Da sich aber die Sicherheitsvoraussetzungen für Arzneimittel stark erhöht haben – so muss für jede mögliche Verunreinigung eine aufwendige toxikologische Prüfung durchgeführt werden – wären die Kosten noch immer vergleichsweise hoch. Sein Unternehmen setzt deshalb verstärkt darauf, Lizenzen für Arzneimittel aus dem außereuropäischen Ausland einzukaufen und in Europa zuzulassen.

In Europa hat sich neben Orphan Europe eine Handvoll weiterer kleiner Unternehmen auf Arzneimittel für seltene Krankheiten spezialisiert. Grundlagenforschung machen die wenigsten, sie wird weiterhin wohl bei wissenschaftlichen Instituten oder bei kleinen, spezialisieren Biotechnologiefirmen durchgeführt werden. Ein weiterer Schwachpunkt der Verordnung sei, so Kroll, dass die Definition einer Krankheit und damit die Zulassung für eine bestimmte Indikation vom Hersteller sehr eng gewählt werden kann. So kann ein Medikament beispielsweise für eine bestimmte seltene Krebsform zugelassen werden – mit allen Vorteilen. Ist es aber so wirkungsvoll, dass es auch gegen Brustkrebs eingesetzt werden kann, so kann aus dem subventionierten Orphan Drug ein Massenprodukt werden.